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B형 혈우병 환자를 위한 새로운 유전자 치료

Written by 편집자

CSL Behring은 오늘 유럽 의약품청(EMA)이 가속화된 평가 절차에 따라 에트라나코진 데자파르보벡(EtranaDez)에 대한 판매 허가 신청서(MAA)를 수락했다고 발표했습니다. 에트라나코진 데자파르보벡은 중증 출혈 표현형을 가진 B형 혈우병 환자에 대해 5회성 치료제로 투여되는 AAVXNUMX(아데노 관련 바이러스 XNUMX개 바이러스) 기반 유전자 치료제이다. 승인되면 에트라나코진 데자파르보벡은 유럽연합(EU)과 유럽경제지역(EEA)에서 B형 혈우병 환자에게 단일 주입 후 연간 출혈률을 현저히 감소시키는 최초의 유전자 치료 옵션을 제공할 예정이다. 가속화된 평가는 MAA가 검토를 위해 승인되고 치료가 특히 치료 혁신과 관련하여 주요 공중 보건 관심이 될 것으로 예상되는 경우 의약품에 대해 제공되면 일정을 잠재적으로 단축할 수 있습니다.

CSL Behring의 글로벌 규제 업무 책임자인 Emmanuelle Lecomte Brisset은 “B형 혈우병에 대한 최초의 유전자 요법 후보로서 이 중요한 규제 이정표는 CSL Behring이 출혈 장애 커뮤니티를 위한 유전자 요법의 약속을 실현하는 데 한 걸음 더 다가가도록 합니다. "우리는 이 쇠약하고 평생 동안 질병을 앓고 있는 사람들에게 유전자 치료의 변형 가능성을 제공하기 위해 규제 당국과 협력하기를 기대합니다."

MAA는 현재까지 B형 혈우병에 대한 가장 큰 유전자 요법 시험인 중추적인 HOPE-B 시험의 긍정적인 결과에 의해 뒷받침됩니다. 중증 출혈 표현형으로 분류된 혈우병 B 환자는 에트라나코젠 데자파르보벡으로 치료한 조정된 연간 출혈률(ABR)이 64% 감소했으며 치료 후 18개월에서 6개월 기간에 비해 예방 치료에 대한 우월성을 입증했습니다. 또한 평균 인자 IX(FIX) 활동 수준이 안정적이고 지속적으로 증가했습니다. Etranacogene dezaparvovec은 이 질환의 근본 원인인 F9 유전자 응고 결핍을 유발하는 FXNUMX 유전자를 해결함으로써 거의 정상에 가까운 혈액 응고 능력을 가능하게 하도록 특별히 설계되었습니다.

빌 메자노트(Bill Mezzanotte) R&D 총괄 부사장은 “EMA의 검토를 위해 에트라나코진 데자파르보벡을 승인하면 B형 혈우병 및 기타 희귀하고 심각한 의학적 장애를 앓는 사람들의 삶과 웰빙을 개선하기 위한 우리의 끊임없는 노력이 더욱 강화된다”고 말했다. CSL Limited의 최고 의료 책임자. "우리는 uniQure와 함께 혈우병 B를 끊임없는 관심이 아니라 환자의 삶의 부차적인 부분으로 만드는 것을 목표로 하는 이 과학적 발전의 최전선에 서게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다."

다년간의 임상 개발은 uniQure(Nasdaq: QURE)가 주도했으며 미국 임상시험 후원은 에트라나코젠 데자파르보벡의 글로벌 판권을 획득한 후 CSL Behring으로 전환됐다. CSL Behring은 유럽 연합에서 임상 시험의 후원을 전환하는 과정에 있습니다.

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eTurboNew의 편집장은 Linda Hohnholz입니다. 그녀는 하와이 호놀룰루에 있는 eTN HQ에 있습니다.

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