2021년 30분기 FDA는 PDUFA 날짜가 2021년 24월 2021일인 골수섬유증 환자에 대한 CTI의 NDA에 대한 우선심사를 승인했습니다. XNUMX년 XNUMX월 XNUMX일. 오늘 일찍 FDA는 데이터 제출을 NDA의 "주요 수정안"으로 간주하므로 PDUFA 날짜를 XNUMX개월 연장하여 전체 검토를 위한 추가 시간을 제공한다고 회사에 알렸습니다. 제출. 현재 CTI는 애플리케이션의 주요 결함을 인식하지 못하고 있습니다.
Pacritinib은 JAK2을 억제하지 않으면서 JAK1, IRAK1 및 CSF1R에 대해 특이성을 갖는 새로운 경구 키나제 억제제입니다. NDA는 3상 PERSIST-2 및 PERSIST-1 및 2상 PAC203 임상 시험의 데이터를 기반으로 승인되었으며, 이 연구에 등록된 중증 혈소판 감소증(혈소판 수가 50 x 109/L 미만) 환자에 중점을 둡니다. 최전선 치료 경험이 없는 환자와 JAK200 억제제에 이전에 노출된 환자를 포함하여 pacritinib 2mg을 하루에 두 번 투여받은 환자. PERSIST-2 연구에서 파크리티닙 200mg을 29일 35회 투여받은 중증 혈소판 감소증 환자에서 환자의 3%가 최소 23%의 비장 용적 감소를 보인 반면, 최상의 치료법을 받은 환자는 50%였습니다. , 룩소리티닙을 포함하는; 환자의 13%가 총 증상 점수가 최소 XNUMX% 감소한 반면, 최상의 치료를 받은 환자의 XNUMX%와 비교됩니다. 파크리티닙으로 치료받은 동일한 환자 집단에서 이상반응은 일반적으로 낮은 등급이었고 지지 요법으로 관리할 수 있었고 중단으로 이어지는 경우는 드뭅니다. 혈소판 수와 헤모글로빈 수치도 안정화되었습니다.
골수 섬유증은 섬유성 반흔 조직을 형성하는 골수암으로 혈소판 감소증, 빈혈, 쇠약, 피로, 비장 및 간 비대를 유발할 수 있습니다. 미국 내에는 대략 21,000명의 골수 섬유증 환자가 있으며, 그 중 7,000명은 중증 혈소판 감소증(혈소판 수가 50 x109/L 미만으로 정의됨)을 앓고 있습니다. 심각한 혈소판 감소증은 낮은 생존율 및 높은 증상 부담과 관련이 있으며 질병 진행의 결과 또는 JAKAFI 및 INREBIC과 같은 다른 JAK2 억제제와의 약물 독성으로 인해 발생할 수 있습니다.
이 기사에서 배울 점:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
