Cytopenic Myelofibrosis에 대한 첫 번째 승인 된 치료법

CTI BioPharma Corp.는 미국 식품의약국(FDA)이 혈소판 수치가 있는 중간 또는 고위험 원발성 또는 이차성(후성적혈구증가증 또는 후성 혈소판증가증) 골수섬유증 성인의 치료에 VONJO(파크리티닙)를 승인했다고 발표했습니다. 50 × 109/L 이하. VONJO는 JAK2을 억제하지 않고 JAK1 및 IRAK1에 특이성을 갖는 새로운 경구 키나제 억제제입니다. VONJO의 권장 복용량은 200일 XNUMX회 XNUMXmg입니다. VONJO는 혈구감소성 골수섬유증 환자의 요구를 구체적으로 해결하는 최초의 승인된 치료법입니다.             

"오늘 VONJO의 승인은 혈구감소성 골수섬유증으로 고통받는 골수섬유증 환자를 위한 새로운 치료 표준을 확립합니다."라고 뉴욕주 마운트 시나이에 있는 아이칸 의과대학 티시 암 연구소(Tisch Cancer Institute)의 부교수인 John Mascarenhas 박사는 말했습니다. . "혈소판 수가 50 × 109/L 미만으로 정의되는 중증 혈소판 감소증이 있는 골수 섬유증은 쇠약해지는 증상과 함께 나쁜 생존 결과를 초래하는 것으로 나타났습니다. 제한된 치료 옵션으로 인해 이 질병은 긴급한 미충족 의료 요구가 있는 영역이 되었습니다. 이제 이 환자들에게 새롭고 효과적이고 안전한 치료 옵션을 사용할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각합니다.”

“미국에는 약 21,000명의 골수 섬유증 환자가 있으며, 그 중 50/109는 혈소판 감소증(혈소판 감소증 또는 빈혈)이 있으며 일반적으로 다른 승인된 치료법의 독성으로 인해 발생합니다. 10 × XNUMX/L 미만의 혈소판 수로 정의되는 중증 혈소판 감소증은 전체 골수 섬유증 인구의 XNUMX/XNUMX에서 발생하며 특히 예후가 좋지 않습니다. VONJO의 승인으로 우리는 이제 혈구감소성 골수섬유증 환자를 위해 특별히 승인된 새로운 치료법을 제공할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각합니다. 우리는 DRI와의 부채 및 로열티 거래에 따라 상업 출시를 위한 자금을 완전히 확보했으며 XNUMX일 이내에 혈구감소성 골수섬유증 환자를 위한 잠재적인 동급 최고의 치료제인 VONJO를 환자에게 제공하기를 기대합니다”라고 Adam R. Craig가 말했습니다. , MD, Ph.D., CTI Biopharma 사장 겸 CEO. “VONJO 임상 시험을 가능하게 해준 환자, 간병인, 임상 시험 직원 및 조사자에게 감사드립니다. 또한 CTI 팀의 노고와 헌신, 환자의 요구 사항에 중점을 둔 것에 감사드립니다.”

가속화된 승인은 골수섬유증(혈소판 수가 3 × 2/L 이하) 환자를 대상으로 한 VONJO의 중요한 100상 PERSIST-109 연구의 효능 결과를 기반으로 합니다. 환자들은 VONJO 1mg 1일 1회(BID), VONJO 200mg 400일 2회(QD) 또는 최적의 요법(BAT)을 받도록 50:109:200로 무작위 배정되었습니다. 이전 JAK29 억제제 요법이 허용되었습니다. 이 연구에서 pacritinib 35mg BD로 치료받은 기준선 혈소판 수가 3 × 2025/L 미만인 환자 코호트에서 비장 용적이 최소 XNUMX% 감소한 환자의 XNUMX%가 이 약을 투여받은 환자의 XNUMX%와 비교했습니다. 룩소리티닙이 포함된 가장 유용한 치료법. 신속 승인의 일환으로 CTI는 확인 시험에서 임상적 이점을 설명해야 합니다. 이 승인 후 요구 사항을 충족하기 위해 CTI는 PACIFICA 시험을 완료하고 XNUMX년 중반에 결과를 얻을 계획입니다.

VONJO 20mg 200일 3회 투여 후 가장 흔한 이상반응(≥200%)은 설사, 혈소판 감소증, 메스꺼움, 빈혈 및 말초 부종이었다. VONJO XNUMXmg XNUMX일 XNUMX회 투여 후 가장 빈번한 중대한 이상반응(≥XNUMX%)은 빈혈, 혈소판감소증, 폐렴, 심부전, 질병 진행, 발열 및 피부 편평세포암이었다.