Sionna Therapeutics는 오늘 회사의 공식 출범과 111억 150만 달러 규모의 시리즈 B 자금 조달 마감을 발표했습니다. 이번 라운드는 T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., QIA의 전액 출자 자회사인 카타르 국부펀드, RA Capital, TPG's를 포함한 이전 투자자들의 자문을 받은 펀드의 참여로 OrbiMed가 주도했습니다. Rise Fund, Atlas Venture 및 낭포성 섬유증 재단. Sionna는 현재까지 약 XNUMX억 XNUMX천만 달러를 모금했습니다.
Sionna는 CFTR의 첫 번째 뉴클레오티드 결합 도메인(NBD1)을 안정화하여 CF에 결함이 있는 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR) 단백질의 기능을 완전히 회복하도록 설계된 동급 최초의 소분자 파이프라인을 발전시키고 있습니다. CF의 주요 원인은 NBD508 안정성과 CFTR 기능에 영향을 미치는 유전적 돌연변이 ΔF1입니다.
임상적으로 예측 가능한 시험관 내 CF 모델에서 Sionna의 NBD1 표적 소분자는 다른 상보적 조절제와 함께 ΔF508 유전자 돌연변이에 의해 영향을 받는 CFTR 단백질의 접힘, 성숙 및 안정성을 정상화할 가능성을 보여주었습니다. 이를 통해 CFTR을 세포 표면으로 적절하게 트래피킹하고 이온과 물의 흐름을 정상적으로 조절할 수 있습니다. ΔF508 유전자 돌연변이가 있는 환자의 CFTR 기능을 CF가 없는 사람의 세포에서 볼 수 있는 수준으로 완전히 회복함으로써 Sionna의 파이프라인은 CF가 있는 사람에게 동급 최고의 효능과 최적의 임상적 이점을 제공할 가능성이 있습니다.
“NBD1은 잘 알려져 있고 연구된 표적이지만 지금까지는 약물 투여가 불가능한 것으로 간주되었습니다. NBD1에 대한 집중적인 노력과 지속적인 진전을 바탕으로 대다수의 CF 환자에서 CFTR 기능을 정상화할 수 있는 가능성을 보고 있습니다.”라고 Sionna Therapeutics의 사장 겸 CEO인 Mike Cloonan이 말했습니다. “Sionna에서 우리의 사명은 평생에 걸친 결과와 CF로 살아가는 부담으로 계속 고통받는 사람들의 건강과 삶의 질을 크게 향상시키는 것입니다. 이 자금 조달, 강력한 신디케이트, 경험 있고 재능 있는 팀을 통해 우리는 Sionna를 출시하게 된 것을 기쁘게 생각하며 차별화된 파이프라인의 첫 번째 화합물을 클리닉으로 발전시키는 데 집중하고 있습니다.”
CF는 CFTR 유전자의 돌연변이로 인해 폐와 기도에 점액 축적, 췌장 기능 손상 및 건강과 생명에 중대한 영향을 미칠 수 있는 기타 기관 기능 장애로 이어지는 심각하고 잠재적으로 치명적인 유전 질환입니다. 기대. 전 세계적으로 100,000명이 넘는 사람들이 CF를 가지고 살고 있습니다i,ii, 이들 중 약 90%가 CFTR의 NBD508 도메인 내에서 발생하는 유전적 돌연변이 ΔF1을 가지고 있습니다. 이 돌연변이는 NBD1이 체온에서 펼쳐지게 하고 CFTR 기능을 손상시킵니다. 현재 승인된 치료법의 이용 가능성과 CFTR 내의 다른 표적에 대한 상당한 진전에도 불구하고 ΔF508을 가진 대부분의 사람들은 완전한 CFTR 기능을 달성하지 못합니다. NBD1은 CFTR의 기능을 정상화하고 기도, 소화 시스템 및 기타 기관에서 건강하고 자유롭게 흐르는 점액 생성에 필수적입니다.
이 기사에서 배울 점:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
