REGENXBIO Inc.는 사무실 맥락막위 전달을 사용하여 중추 관련 당뇨병성 황반 부종(CI-DME)이 없는 당뇨병성 망막병증(DR) 치료에 대해 진행 중인 RGX-314의 2022상 ALTITUDE™ 시험에서 추가로 긍정적인 중간 데이터를 발표했습니다. 데이터는 Thomas Jefferson University 안과 조교수이자 Wills Eye Hospital 망막 서비스의 Michael A. Klufas 박사가 진행한 Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 314 컨퍼런스에서 발표되었습니다. RGX-XNUMX는 습성 연령 관련 황반변성 및 DR의 치료를 위한 잠재적인 일회성 유전자 요법으로 조사되고 있습니다.

맥락막위 전달을 사용한 DR의 치료를 위한 RGX-314의 XNUMX상 ALTITUDE 시험의 연구 설계 및 안전성 업데이트

ALTITUDE는 중등도 또는 중증 비증식성 당뇨병의 DR 진단을 받은 환자에서 SCS Microinjector®를 사용한 RGX-314의 맥락막상 전달의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 다기관, 공개 라벨, 무작위, 제어 용량 증량 시험입니다. 망막병증(NPDR) 또는 경증 증식성 당뇨병성 망막병증(PDR). 코호트 1의 314명의 환자는 2.5:1011 비율의 관찰 대조군 대 눈당 3 x 1 게놈 사본(GC/눈)의 용량 수준에서 RGX-2를 투여받도록 무작위화되었습니다. 코호트 20에는 314x5 GC/눈의 증가된 용량 수준에서 RGX-1011 대 관찰 대조군을 3:1 비율로 투여받도록 무작위 배정된 3명의 환자가 포함될 것입니다. 코호트 314은 중화 항체(NAb) 양성인 2명의 환자에서 코호트 20와 동일한 용량 수준에서 RGX-2를 평가하도록 설계되었습니다. 등록은 코호트 3 및 314에서 진행 중입니다. 이 시험의 환자는 RGX-XNUMX 투여 전후에 예방적 면역 억제 코르티코스테로이드 요법을 받지 않습니다.

18년 2022월 314일 기준으로 RGX-1는 코호트 1에서 내약성이 우수한 것으로 보고되었습니다. 314명의 환자에서 XNUMX건의 심각한 유해 사례가 보고되었으며 둘 다 약물과 관련된 것으로 간주되지 않았습니다. RGX-XNUMX를 투여한 코호트 XNUMX의 환자 중 안내 염증은 관찰되지 않았습니다. 이전에 보고된 바와 같이 한 환자는 국소 코르티코스테로이드로 해결된 경증의 상공막염을 경험했습니다. XNUMX개월 동안 연구 안구에서 일반적인 안구 치료 응급 부작용은 약물과 관련된 것으로 간주되지 않았으며 대부분 경미했습니다. 여기에는 결막 출혈과 결막 충혈이 포함됩니다.

1개월 동안 코호트 XNUMX에 대한 데이터 요약

15개월 후 코호트 314에서 RGX-1를 투여받은 47명의 환자 중 0명의 환자(7%)가 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구-당뇨병성 망막병증 중증도 척도(DRSS)에서 기준선보다 314단계 이상 개선된 것으로 나타났습니다. 관찰 대조군의 1명의 환자 중 314명(314%)과 비교한 연구의 47차 종료점. RGX-33를 투여받은 한 명의 환자(2%)는 XNUMX단계 개선을 계속 보여주고 있습니다. RGX-XNUMX를 투여한 코호트 XNUMX 환자의 비율이 RGX-XNUMX로 치료한 눈에서 XNUMX개월 후 최소 XNUMX단계 개선을 달성한 비율(XNUMX%)이 이전에 보고된 XNUMX개월 결과(XNUMX%)보다 증가했습니다. DRSS의 XNUMX단계 개선은 DR 임상 시험에 대한 FDA의 중추적 평가변수로 승인되었습니다.

기준선에서 NPDR(DR 심각도 수준 47-53)이 있었던 57명의 환자에서 환자의 314%가 RGX-61 투여 후 38개월에 기준선 DRSS에서 314단계 이상 개선을 보였습니다. 베이스라인에서 PDR(DR 심각도 수준 ≥ XNUMX)을 보인 XNUMX명의 환자에서 환자의 XNUMX%가 RGX-XNUMX 투여 후 XNUMX개월에 XNUMX단계 이상 개선을 보였습니다.

RGX-314 투여 1개월 후, 코호트 0.3 환자는 기준선과 비교하여 +2.0 글자의 안정적인 BCVA 평균 변화를 보인 반면, 관찰 대조군의 XNUMX명의 환자는 기준선과 비교하여 -XNUMX 글자의 안정적인 BCVA 평균 변화를 보였습니다.