혁신적인 면역종양 치료제 및 정밀 의약품의 연구, 개발 및 상업화에 주력하는 바이오 제약 회사인 씨스톤 파마슈티컬즈(Cstone Pharmaceuticals)는 오늘 RET(rearranged during transfection) 융합 양성 국소 치료제 프랄세티닙의 신약 신청(NDA)을 발표했다. 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC)이 중국 홍콩에서 승인되었습니다.
프랄세티닙은 CStone의 파트너인 Blueprint Medicines가 발견한 강력하고 선택적인 RET 억제제입니다. 씨스톤은 중국 본토, 홍콩, 마카오, 대만을 아우르는 중화권에서 프랄세티닙의 개발 및 상업화를 위해 Blueprint Medicines와 독점 협력 및 라이선스 계약을 체결했습니다.
씨스톤의 제이슨 양 최고의료책임자(CSO)는 “AYVAKIT®(아바프리티닙)이 승인된 후 진행성 RET 융합 양성 NSCLC 치료를 위해 또 다른 혁신적인 정밀의학인 프랄세티닙(pralsetinib)의 NDA가 승인된 것을 매우 기쁘게 생각한다. 842년 2021월 중국 홍콩에서 절제불가능 또는 전이성 PDGFRA D1V 돌연변이 위장관 기질 종양의 치료를 위해. 글로벌 2/XNUMX상 ARROW 연구에서 프랄세티닙은 RET 융합 환자에서 지속적인 임상 이점과 일반적으로 내약성 있는 안전성 프로파일을 입증했습니다. - 양성 국소 진행성 또는 전이성 NSCLC. 우리는 가능한 한 빨리 더 많은 환자에게 혜택을 줄 수 있도록 중국 홍콩에서 프랄세티닙의 잠재적인 승인을 기대합니다.”
중국 홍콩에서 프랄세티닙의 NDA 승인은 글로벌 1/2상 ARROW 연구의 결과를 기반으로 합니다. 이 시험은 RET 융합 양성 NSCLC, RET 돌연변이 갑상선 수질암(MTC) 및 RET 융합이 있는 기타 진행성 고형 종양 환자에서 프랄세티닙의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하도록 설계되었습니다.
진행성 RET 융합 양성 NSCLC를 가진 글로벌 환자를 대상으로 한 ARROW 시험의 결과는 2021년 2021월 6년 ASCO(American Society of Clinical Oncology) 연례 회의에서 발표되었습니다. 기준선에서 측정 가능한 질병이 있고 2020일 400회 XNUMXmg의 시작 용량을 받은 RET 융합 양성 NSCLC 환자의 이점.
• 치료 경험이 없는 68명의 환자에서 전체 반응률(ORR)은 79%(95% CI: 68%, 88%)였습니다. 완전 반응(CR) 비율은 6%, 환자의 10%가 표적 종양의 완전 퇴행, 환자의 74%가 부분 반응(PR)을 보였습니다. 중앙값 응답 기간(DOR)에 도달하지 않았습니다(95% CI: 9.0개월, 도달하지 않음).
• 이전에 백금 기반 화학요법을 받은 126명의 환자에서 ORR은 62%(95% CI: 53%, 70%)였습니다. CR 비율은 4%, 환자의 12%가 표적 종양의 완전한 퇴행을 보였고 환자의 58%가 PR을 보였습니다. DOR 중앙값은 22.3개월(95% CI: 15.1개월, 미달)이었다.
• 데이터 마감일 현재 총 471명의 환자가 400일 XNUMX회 XNUMXmg에서 시작하는 프랄세티닙 용량으로 종양 유형에 걸쳐 등록되었습니다. 조사자들이 보고한 가장 흔한 치료 관련 이상반응(AE)은 호중구감소증, 아스파르테이트 아미노전이효소 증가, 빈혈, 백혈구 수 감소, 알라닌 아미노전이효소 증가, 고혈압, 변비 및 무력증이었습니다.
