Hoth Therapeutics, Inc.는 오늘 새로운 암 치료제인 HT-KIT의 개발 업데이트를 발표했습니다. KIT mRNA 전사체를 프레임시프팅함으로써 원종양유전자 KIT를 표적화하기 위해 화학적으로 안정적인 안티센스 올리고뉴클레오티드를 사용하는 Hoth의 혁신적인 접근 방식은 KIT 표적 치료제 단독으로 또는 KIT 신호전달을 표적으로 하는 제제와 조합하여 KIT 관련 악성 종양.
연구팀은 노스캐롤라이나 주립대학과 후원하는 과학 연구 계약을 통해 비만 세포 백혈병 세포에 대한 HT-KIT mRNA 프레임 이동 접근법을 시험관 내에서 사용하고 KIT 단백질 발현, 신호 전달 및 기능이 감소한다는 것을 발견했습니다. HT-KIT 처리는 72시간 동안 암세포 성장을 예방하고 세포 사멸을 유도했습니다. 인간화 비만세포 백혈병 마우스 모델에서 HT-KIT가 프레임이동된 c-KIT mRNA를 유도할 때 종양 성장 및 다른 장기의 침윤이 감소하고 종양 세포 사멸이 증가했습니다.
Hoth는 전 세계적으로 이 IP를 보호하기 위해 여러 특허 출원을 제출했습니다.
"HT-KIT 약물을 통해 전신 비만세포증, 비만 세포 백혈병, 위장 기질 종양 및 급성 골수성 백혈병과 같은 여러 공격적인 암과 관련된 주요 암 신호를 차단하고 있습니다. 우리의 접근 방식은 mRNA를 표적으로 하여 KIT 돌연변이와 관련된 함정을 피합니다. 다음 단계의 전임상 연구가 진행 중이며 올해 말 FDA와 예정된 Pre-IND 회의에서 결과를 활용할 수 있게 되어 기쁘게 생각합니다.”라고 Hoth의 CEO인 Robb Knie가 말했습니다.
새로운 분자 물질인 HT-KIT는 2022년 초 비만세포증 치료제 희귀의약품으로 지정됐다. HT-KIT Hoth는 WuXi STA와 공동으로 HT-KIT 원료의약품의 제조 타당성을 성공적으로 완료했다.
FDA 희귀의약품 지정은 미국에서 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀한 의학적 질병 또는 상태를 다루는 연구 치료제에 부여됩니다. 희귀의약품 상태는 의약품 개발 프로세스 지원, 임상 비용에 대한 세금 공제, 특정 FDA 수수료 면제 및 XNUMX년의 승인 후 마케팅 독점권을 포함하여 의약품 개발자에게 혜택을 제공합니다.
