파브리병 치료에 대한 업데이트된 임상 시험 결과

Protalix BioTherapeutics, Inc.는 오늘 파브리병의 잠재적 치료에 대해 페구니갈시다제 알파(PRX 102)를 평가하는 BRIGHT 임상 2상 시험의 최종 결과를 발표했습니다. 결과는 102주마다 정맥내(IV) 주입하여 3mg/kg의 PRX-XNUMX를 사용한 치료가 내약성이 좋았고 추정된 사구체 여과율(eGFR) 기울기 및 혈장 lyso-GbXNUMX 농도에 의해 평가된 파브리병이 안정적임을 나타냅니다.  

Protalix의 사장 겸 CEO인 Dror Bashan은 “PRX-102 임상 프로그램의 진행에서 중요한 이정표인 BRIGHT 연구의 최종 데이터를 공유하게 된 것을 기쁘게 생각합니다. "미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(European Medicines Agency) 및 기타 규제 기관이 검토할 수 있는 이 데이터의 가용성은 일반 102mg 모두에서 성인 Fabry 환자를 위한 잠재적인 좋은 대안으로서 PRX-1의 예상되는 승인을 향한 또 다른 단계입니다. 2주마다 \kg 및 XNUMX주마다 XNUMXmg\kg 요법."

PRX-102는 식물 세포 발현 재조합, PEG화, 가교 결합 α 갈락토시다아제 A 제품 후보입니다. BRIGHT 03180840상 임상 시험(NCT2)은 102주 동안 52주마다 14mg/kg의 PRX-30를 투여한 치료의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위해 설계된 다기관, 다국적 공개 라벨, 전환 연구입니다( 총 24 주입). 이 연구는 6세에서 40.5세 사이의 평균(SD) 연령이 11.3세(19세)인 파브리병 성인 환자 58명(남성 XNUMX명, 여성 XNUMX명)을 등록했으며, 이전에 최소 XNUMX주마다 안정적인 용량으로 XNUMX년간 투여(agalsidase alfa – Replagal® 또는 agalsidase beta – Fabrazyme®). 기준선에서 가장 흔한 파브리병 증상은 감각이상, 열 과민증, 혈관각화종 및 저수분증이었습니다.

연구에 참여한 모든 환자는 PRX-102를 29회 이상 투여받았고 29명의 환자가 연구를 완료했습니다. 이 28명의 환자 중 2명은 전체 연구 기간 동안 102주마다 PRX-1 102mg/kg의 계획된 요법을 받은 반면, 11명의 환자는 XNUMX번째 주입에서 프로토콜당 XNUMX주마다 XNUMXmg/kg의 PRX-XNUMX로 전환했습니다. . 한 환자는 교통 사고로 인해 첫 번째 주입 후 연구에서 철회했습니다.

PRX-102의 첫 번째 주입은 조사 장소에서 통제된 조건 하에 투여되었습니다. 연구 프로토콜에 미리 지정된 기준에 따라, Investigator와 Sponsor Medical Monitor가 그렇게 하는 것이 안전하다고 동의하면 환자는 가정 간호 설정에서 PRX-102 주입을 받을 수 있었습니다.

전반적으로, 33명(182%)의 환자에서 보고된 총 30.0개의 치료 관련 부작용(TEAE) 중 27개가 치료와 관련된 것으로 간주되었습니다. 모두 경증 또는 중등도의 중증도였으며 대부분은 연구 종료 시 해결되었습니다. 심각하거나 심각한 치료 관련 TEAE는 없었고 사망이나 연구 철회로 이어진 TEAE는 없었습니다. 치료와 관련된 TEAE 중 27건은 주입 관련 반응(IRR)이었고 나머지는 설사, 홍반, 피로, 인플루엔자 유사 질병, 증가된 요단백/크레아티닌 비율 및 백혈구 양성 뇨의 단일 사건이었습니다. 16.7개의 IRR이 24명의 환자(102%)에서 보고되었으며, 모두 남성이었습니다. 모든 IRR은 주입 중 또는 주입 후 XNUMX시간 이내에 발생했습니다. 주입 후 XNUMX시간 내지 XNUMX시간 사이에 어떠한 사건도 기록되지 않았다. 스크리닝 시 항약물 항체(ADA)가 없는 환자 중 PRX-XNUMX 치료로 전환한 후 치료 유도 ADA가 발생하지 않았습니다.

연구 결과 측정에 따르면 기준선(3nM ±3.01)에서 0.94주차(19.36 ±3.35nM)까지 평균 변화(±SE)가 52nM(22.23)인 연구 기간 동안 혈장 리소 Gb3.60 농도가 안정적으로 유지되었습니다. 평균 절대 eGFR 값은 52주 치료 기간 동안 안정적이었고 기준선으로부터의 평균 변화는 1.27mL/min/1.73m2(1.39)였습니다. 연구 종료 시 전체 인구에 대한 평균(SE) eGFR 기울기는 안정성을 나타내는 2.92(1.05)mL/min/1.73m2/년이었습니다.

Chiesi의 책임자인 Giacomo Chiesi는 "BRIGHT 임상 102상 시험의 최종 결과를 발표하게 되어 기쁘게 생각하며 연구 조사자, 파브리병 환자 및 이 중요한 연구에 시간과 노력을 바친 가족들에게 감사드립니다."라고 말했습니다. 글로벌 희귀 질병. “이러한 데이터와 추가 임상 연구를 기반으로 우리는 PRX-XNUMX가 현재 XNUMX주마다 ERT 주입을 받고 있는 환자에게 중요한 새로운 치료 옵션이 될 수 있다고 믿으며, 다음과 같이 규제 승인을 얻기 위해 전 세계에서 우리의 작업을 발전시키기를 기대합니다. 가능한 한 빨리 파브리병 커뮤니티에 접근할 수 있도록 합니다.”