베링거인겔하임은 오늘 보스턴에서 열린 1년 미국 피부과학회(AAD) 연례 회의에서 발표된 중추적인 2022상 Effisayil™ XNUMX 시험의 새로운 데이터를 발표했습니다.
최근 The New England Journal of Medicine에 발표된 Effisayil™ 1 시험에서는 위약에 비해 스페솔리맙으로 치료한 후 첫 주 이내에 전신 농포성 건선(GPP) 발적 환자에서 피부 농포의 유의한 제거가 나타났습니다. AAD에서 발표된 데이터에 따르면 이 효과는 12주 동안 지속되었으며, 84.4주간의 시험 기간 후에 환자의 12%에서 눈에 띄는 농포가 없었고 81.3%는 깨끗한/거의 맑은 피부를 보였습니다.
"GPP는 FDA 승인 치료 옵션이 없는 예측할 수 없고 고통스러우며 잠재적으로 생명을 위협하는 희귀 피부 질환입니다. “올해 AAD 연차총회에서 발표된 연구 결과는 스페솔리맙의 효능이 12주 이상 지속되는 것으로 나타났으며, 이는 스페솔리맙이 GPP 플레어의 부담을 안고 살아가는 환자들에게 가져올 수 있는 신속한 이점에 대한 추가 증거를 제공합니다.”
GPP는 판상 건선과 구별되는 희귀하고 잠재적으로 생명을 위협하는 호중구 피부 질환입니다. 통증이 있는 무균 농포(비감염성 고름의 수포)가 광범위하게 분출되는 것이 특징입니다. GPP 발적은 사람의 삶의 질에 큰 영향을 미치며 심부전, 신부전 및 패혈증을 비롯한 심각하고 생명을 위협하는 합병증을 유발할 수 있습니다.
AAD 연례 회의에서 발표된 추가 데이터에 따르면, 스페솔리맙 치료 후 첫 주에 관찰된 빠른 피부 제거는 일반적으로 연령, 성별, 민족 및 IL-36 유전자 돌연변이 상태를 포함한 환자 하위 그룹에서 일관되었습니다. 또한 스페솔리맙 치료 후 통증, 피로, 삶의 질 및 피부 증상과 관련된 환자 보고 결과에서 XNUMX주일 이내에 상당한 개선이 나타났습니다.
Effisayil™ 1 시험에서 이상반응은 첫 주 이후에 스페솔리맙으로 치료받은 환자의 66%와 위약을 투여받은 환자의 56%에서 보고되었습니다. 감염은 각각 스페솔리맙군과 위약군 환자의 17%와 6%에서 보고되었습니다(6주차에). 심각한 부작용은 스페솔리맙으로 치료받은 환자의 XNUMX%에서 보고되었습니다(XNUMX주차). 스페솔리맙을 투여받은 XNUMX명의 환자는 호산구 증가증 및 전신 증상을 동반한 약물 반응이 있는 것으로 보고되었습니다.
베링거인겔하임 스페셜티 케어 임상 개발 및 의료 담당 부사장 매트 프랭켈(Matt Frankel)은 “이 추가 데이터를 통해 우리는 GPP 환자에게 승인된 가능한 최초의 치료제로서 스페솔리맙에 대한 보다 완전한 그림을 얻고 있다”고 말했다. . "GPP는 환자의 삶에 중대한 영향을 미치며 우리는 가능한 한 빨리 환자에게 스페솔리맙을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다."
미국 식품의약국(FDA)은 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 수락하고 GPP 발적 치료를 위한 스페솔리맙에 대한 우선 검토를 승인했습니다. FDA는 GPP 치료에 대한 스페솔리맙 희귀의약품 지정 및 성인의 GPP 발적 치료에 대한 스페솔리맙에 대한 획기적인 치료제 지정을 부여했습니다.
